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Des résultats encourageants dans un essai pour la gamma-sarcoglycanopathie
Des résultats encourageants dans un essai pour la gamma-sarcoglycanopathie
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20 janvier 2012
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Le Webzine de l'AP-HP, 323 articles (AP-HP)

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Des résultats encourageants dans un essai pour la gamma-sarcoglycanopathie

Des résultats encourageants dans un essai pour la gamma-sarcoglycanopathie

La gamma sarcoglycanopathie est une maladie neuromusculaire rare. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive dans laquelle les muscles des ceintures humérale ou pelvienne sont principalement touchés. Dans les formes les plus graves, les 1ers signes apparaissent dès l’âge de 3 ou 5 ans et dans les formes les plus modérées, ils surviennent entre 10 et 40 ans. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif pour cette maladie neuromusculaire.

Un essai de thérapie génique, promu par le Généthon, a débuté en décembre 2006 a été mené à l’hôpital de la Pitié Salpêtrière (AP-HP) au sein du service de médecine interne par les Prs Herson et Benveniste. 9 malades non ambulatoires, âgés de 126 à 38 ans, ont été inclus de décembre 2006 à décembre 2009. Trois doses croissantes de vecteurs viraux AAV1 transportant le gène normal de la gamma-sarcoglycane ont été injectées dans un muscle de l’avant-bras.

Les résultats de cet essai de phase I, qui ont fait l’objet d’une publication dans Brain, sont encourageants : grâce à la thérapie génique, la protéine gamma-sarcoglycane manquante est de nouveau produite. Pour Serge Herson, investigateur principal de l’essai : « Les résultats de cet essai vont au-delà de nos espérances : outre le constat de l’absence de toxicité du traitement qui était l’objectif principal de cette étude, nous avons pu avancer sur d’autres aspects comme l’organisation pratique d’un tel essai, l’immunologie et même la dose optimale pour traiter efficacement un ensemble de muscles. Ce résultat est d’autant plus intéressant qu’il signifie que nous avons établi la dose à partir de laquelle le traitement devient efficace. Or, là encore, c’est fait rarissime pour un essai de phase I. »

Aujourd’hui, médecins et chercheurs de Généthon, de l’Institut de Myologie et de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) poursuivent leurs travaux. Ils envisagent un nouvel essai utilisant un vecteur AAV8 pour traiter un membre complet.

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