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5.5 millions d’euros pour sauver les enfants de la Leucodystrophie
5.5 millions d'euros pour sauver les enfants de la Leucodystrophie
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13 juin 2008 | 3 commentaires
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Association ELA, 1 article (Association)

Association ELA

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5.5 millions d’euros pour sauver les enfants de la Leucodystrophie

5.5 millions d'euros pour sauver les enfants de la Leucodystrophie

La leucodystrophie métachromatique est une maladie qui provoque peu à peu une paralysie de toutes les fonctions vitales (perte de la vue, de l’ouïe, de la parole, de la motricité…) jusqu’au décès. L’association ELA qui milite en faveur des maladies orphelines doit récolter 5.5 millions d’euros afin de faire bénéficier 8 petits patients d’un nouveau traitement prometteur.

La leucodystrophie, une maladie génétique orpheline

Pour le Professeur Patrick Aubourg, qui dirige l’unité de neuropédiatrie de l’hôpital Saint-Vincent de Paul : « La leucodystrophie métachromatique est une pathologie complexe due à la mutation du gène codant pour l’enzyme arylsulfatase A. Elle engendre une perturbation du fonctionnement de la myéline dans tout le système nerveux central et périphérique. » Les leucodystrophies sont en effet des maladies dégénératives du cerveau qui affectent la myéline(1) du système nerveux central. La maladie paralyse ainsi peu à peu toutes les fonctions vitales. En l’absence de traitement, toutes ces manifestations s’aggravent plus ou moins rapidement : paralysie totale, cécité, surdité, impossibilité de parler et de s’alimenter normalement et entrainent souvent la décès. Le papa du petit Balthazar, tout juste 3 ans, témoigne : « Balthazar est passé d’une mobilité qualifiée de presque parfaite au mois d’octobre, puisqu’il avait 95% de mobilité, à une mobilité qui est inférieure à 25% aujourd’hui. En quelques mois, on voit les ravages que peut faire la leucodystrophie sur un petit garçon. » Chaque semaine en France, 3 à 6 enfants naissent atteints de ces terribles maladies (20 à 40 en Europe).

Mais un nouveau traitement redonne l’espoir aux familles…

Le professeur Patrick Aubourg, nous explique qu’aujourd’hui le seul traitement existant est la greffe de moelle osseuse au tout début de la maladie.Cependant celle-ci ne permet pas d’empêcher l’aggravation de l’atteinte du nerf périphérique. Si bien que la grande majorité des enfants, 3 à 5 ans après une greffe effectuée avec succès, ne peut plus marcher. Un nouveau traitement en phase expérimentale pourrait cependant résoudre le problème. En effet « l’enzymothérapie substitutive par Metazym®, traitement destiné à remplacer l’enzyme naturellement manquante, suscite de grands espoirs. Cela devrait permettre de corriger ou au moins de stabiliser l’atteinte du nerf périphérique(…) »

Mais un coût important…

Le Professeur Patrick Aubourg confirme. « Malgré les progrès qui ont été faits dans le domaine des biotechnologies, la fabrication d’une enzyme recombinante reste très chère pour des raisons techniques. Elle nécessite de cultiver des millions et des millions de cellules. » Le coût annuel de ce nouveau traitement est en effet de l’ordre de 5,5 millions d’euros et permettrait traiter 8 enfants atteints de la maladie.

Au delà, ce nouveau traitement est aussi une ouverture pour beaucoup d’autres maladies du système nerveux et ses répercussions pourraient être énormes. Bruno Bonnel, papa du petit Balthazar explique : « toute recherche effectuée sur la leucodystrophie y compris l’essai du Professeur Aubourg, aura des répercussions sur les recherches connexes, que ce soit des scléroses en plaques ou d’autres types de démyélinisation. On n’est pas en train de régler le problème de quelques dizaines de familles : on est en train de régler des problèmes pour des millions de familles dans le monde. »

Un espoir qui n’a pas de prix pour les familles des malades… Les Leucomalacies (atteintes neurologiques des bébés prématurés), les leucodystrophies et la Sclérose en plaques affectent aujourd’hui plus de 100 000 bébés, enfants ou adultes, rien qu’en France.

Pour en savoir plus : www.ela-asso.com

_____________

(1) La myéline est une substance blanche qui enveloppe la fibre nerveuse à la manière d’une gaine électrique et qui permet la bonne conduction des messages nerveux. La leucodystrophie abîme cette gaine si bien que le courant ne passe plus et les messages nerveux sont interrompus.

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Commentaires
3 votes
par Constant Danslayreur (IP:xxx.xx1.187.210) le 14 juin 2008 a 14H49
Constant Danslayreur (Visiteur)

5.5 millions d’euros, c’est 8.5 millions de dollars

Un avion de chasse F22-raptor vaut entre 120 et 200 millions de dollars l’unité, donc entre 14 et 24 fois le besoin d’ELA.

No comment.

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par zouina (IP:xxx.xx1.17.200) le 2 mai 2009 a 21H06
zouina (Visiteur)

en lisant cet article j’ai les larmes aux yeux et vous savez pourquoi ?parceque avec des sommes aussi faramineuses il n ya que 8enfants aui peuvent benéficier de ce traitement alors je me dis que la prunelle de mes yeux zouina est nullement touchée et ne le sera peut etre jamais par ces recherches scientifiques ;ma petite zouina a 9ans mantenant ;elle ne sait ni conduire un velo ni sauter à la corde ni meme ecrire ;alors dites moi se que je dois faire pour que ma zouina puisse en beneficier.

0 vote
par Isabelle (IP:xxx.xx3.97.62) le 22 juin 2010 a 20H03
Isabelle (Visiteur)

Il faut donner aux chercheurs, j’ai vu le reportage du petit Balthazar et j’en ai été boulversée, aujourd’hui j’ai fait un chèque à ELA, on ne peut pas laisser tomber ces enfants Donnez ce que vous pouvez , meme 5 euros ...les petits ruisseaux font les grandes rivières !

www.ela-asso.com