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La thérapie génique et leucodystrophie : de nouveaux succès
La thérapie génique et leucodystrophie : de nouveaux succès
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29 juillet 2013
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Camille, 453 articles (Rédacteur)

Camille

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La thérapie génique et leucodystrophie : de nouveaux succès

La thérapie génique et leucodystrophie : de nouveaux succès

Selon l’Association européenne contre les leucodystrophies, une équipe de médecins italiens a réussi à traiter trois enfants atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD).

Cette maladie neurodégénérative rarese caractérise par un défaut génétique conduisant à une démyélinisation rapide du système nerveux. Pour les enfants, il s’agit dans les cas les plus sévères, en une perte progressive de leurs capacités motrices et cognitives jusqu’à un décès précoce.

Dans le cadre de ces traitements, débutés depuis plus de 3 ans, les médecins italiens se sont appuyés sur le modèle de thérapie génique contre l’adrénoleucodysstrophie. Pour ce faire, ils ont prélevé des cellules souches de la moelle osseuse des malades afin de les corriger en y introduisant le gène normal via un virus dérivé de celui du HIV.

A présent, les trois enfants traités ont bon espoir, la maladie est stoppée. Selon l’un des professeurs responsables de l’essai, «  les cellules corrigées atteignent le cerveau par voie sanguine et libèrent la protéine correcte qui est recueillie par les cellules nerveuses environnantes ».

Ainsi, « la thérapie génique a permis d’obtenir le remplacement du gène de façon extensive et stable, ce qui a conduit à une expression élevée de la protéine dans les cellules souches et dans le liquide céphalorachidien. Sept à vingt-et-un mois après l’âge prévu d’apparition des symptômes, la maladie ne s’est pas déclarée ou n’a pas progressé chez les trois patients traités ».

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